PATOGENESI, DIAGNOSI E CURA DELL'EPN: COSA SAPPIAMO NEL 2025!

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Razionale scientifico e obiettivo

Il sistema del complemento è un complesso di proteine che si attivano a cascata e che ha il compito di rilevare e distruggere gli agenti patogeni nell’ambito della risposta immunitaria.

 Il coinvolgimento sequenziale del sistema del complemento richiede numerosi meccanismi di regolazione, in modo da offrire una risposta proporzionata ai diversi agenti patogeni. Esiste quindi un delicato equilibrio tra la funzione protettiva e l’iperattività, che può portare, quando viene a mancare, allo sviluppo di un’ampia varietà di patologie infiammatorie, autoimmuni e degenerative.

Tra le patologie dovute ad un’alterata regolazione del sistema del complemento ritroviamo l’emoglobinuria parossistica notturna (EPN), una Malattia Rara del sangue caratterizzata da anemia emolitica, trombosi e insufficienza del midollo osseo. Il sistema del complemento pur funzionando correttamente gioca un ruolo centrale nello sviluppo della sintomatologia, causando l'emolisi intracellulare, che comporta quale sintomatologia associata: fatigue, dolore addominale, toracico e lombare, dispnea, astenia, aumentato rischio di eventi trombotici e di insufficienza renale.

L’avvento degli inibitori del complemento ha aperto una nuova era nella cura dell’EPN e tra questi ritroviamo pegcetacoplan, molecola che, agendo sul fattore C3 del complemento, è in grado di controllare sia l’emolisi intravascolare che quella extravascolare C3-mediata riducendo l’anemia emolitica. La terapia permette quindi al paziente di mantenere a lungo livelli adeguati di emoglobina nel sangue, diminuendo anche la fatigue, che rappresenta uno dei sintomi più invalidanti nell’EPN.

La glomerulopatia da c3 (C3G) e la glomerulonefrite membranoproliferativa da immunocomplessi (IC-MPGN) sono rare malattie renali caratterizzate da un’anomala attivazione del sistema del complemento. Quest’ultima può essere causata da mutazioni genetiche o dall'assenza di proteine ​​regolatrici con conseguente deposizione del ​​C3 a livello renale, che causa danno ai glomeruli e compromissione della funzionalità renale.

In Italia sono pochi i centri con esperienza consolidata nella gestione di queste patologie ed esiste tra gli specialisti un need di tipo formativo sull’ eziopatogenesi, diagnosi, terapia e complicanze.

Notes